在一名患者死于严重并发症后 ，美国食品药品管理局(FDA)宣布暂停了生物制药公司Rocket Pharma的Danon病基因疗法关键2期临床试验。受此消息影响 ，周二Rocket Pharma股价盘中跌逾60% 。
据Rocket Pharma周二发布公告称，这位不幸死亡的患者在5月初接受了治疗 ，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症 ，在患者死亡之前，FDA在上周五叫停了相关临床试验 。这种病症会导致体液从血管渗出至周围组织 ，导致肿胀和低血压。
当时Rocket公司正在测试其基因治疗药物RP-A501 ，主要用于治疗Danon病 。而Danon病是一种罕见的遗传性疾病，会导致心肌损伤和进行性肌肉无力 。
目前，Rocket正在调查具体的死亡原因 ，重点是最近加入到治疗方案中的一种新的免疫抑制剂 ，这是为了提高患者的安全性。
据悉，有两名患者服用了这种免疫抑制剂 ，他们都表现出了毛细血管渗漏综合征 。
Rocket首席执行官Gaurav Shah表示 ，正在仔细评估与新药相关的机制是否会以一种意想不到的或矛盾的方式影响免疫反应 。
“术后一周左右患者出现了其他的并发症，实际上病人当时情况稳定 ，我们对治疗持谨慎乐观态度 ，毛细血管渗漏正在改善。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”
Jefferies的分析师Andrew Tsai评论称 ，这一事件支持了基因疗法中严重安全事件不可预测的观点，这也使得广泛投资基因疗法变得很有挑战性 。
而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治疗肌肉萎缩症的基因疗法Elevidys也导致了一名青少年死亡 。
Shah声称 ，有信心继续推进RP-A501的研究。但Rocket没有给出RP-A501后续试验的时间表，仅声称正与FDA和其他主要利益相关者保持积极对话，以便尽可能快地恢复试验 。
William Blair的分析师在给客户的报告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票价格出现了暴跌……投资者现在很担心这个项目的安全性 。不过 ，我们仍然相信，一旦公司修改了安全计划 ，这个项目还是有希望继续进行下去的。 ”
（文章来源：财联社）
普通人怎么加杠杆炒股:股票配资资质-东方财富财经早餐 6月20日周五
普通人怎么加杠杆炒股:股票配资技巧-斥资21亿！智元机器人“三步走”战略进军A股 借壳上市系误读
外盘开户配资:1万炒股怎么加杠杆-英伟达股价创新高之际 内部人士却已悄悄抛售超10亿美元股票
安全炒股股票配资门户:专业炒股配资-*ST宇顺：因股价波动异常停牌核查
陕西炒股配资公司:怎么申请股票杠杆交易-利好来了！中办、国办重磅发布！
炒股杠杆怎么开户:配资股配资-已准备好反制 欧盟官员称特朗普政府未表现出贸易谈判诚意
股票杠杆炒股:股票怎么配资-霍尔木兹海峡会被关闭吗？伊以冲突愈演愈烈 石油大佬齐发警告
炒股配资平台股票配资门户:怎么在手机上买股票开户-稳定币爆火 四方精创成新龙头！欧盟拟扩大核电容量 高增长潜力股数量稀缺
配查信提示：文章来自网络，不代表本站观点。
股票配资开户~炒股配资平台网是专业的股票配资信息服务平台，致力于为投资者提供安全、高效的配资服务和实用的炒股资讯。我们整合优质配资资源，提供多样化的配资方案，帮助用户灵活提升资金利用率，同时分享最新股市动态、投资技巧和风险管理策略。平台注重用户体验与资金安全，打造透明、公正的配资环境，让每一位投资者都能轻松实现财富增值目标。
记者辛圆3月25日，博鳌亚洲论坛旗舰报告《亚洲经济前景及一体化进程2025年度报告》（以下简称《报告》...
记者王珍中国国际经济交流中心副理事长、国务院发展研究中心原副主任王一鸣周一在“中国发展高层论坛2025...
记者｜赵阳戈年初，证监会就修改《证券发行与承销管理办法》部分条款向社会公开征求意见，市场也将注意力投向了...
2025年3月25日，倍轻松(688793.SH)公告称，公司股东宁波倍松投资有限公司（简称“宁波倍松”）拟通过大宗交易...
3月24日，易方达国证自由现金流ETF公开发售。该产品跟踪国证自由现金流指数，这个指数是什么？有哪些优势？投资价值如何？...
